W dniu 28 lutego 2019 roku Poseł Małgorzata Zwiercan wystosowała interpelację do Ministra Zdrowia Pana Łukasza Szumowskiego w sprawie refundacji leku dla pacjentów chorych na przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczkę limfobiastyczną.
Szanowny Panie Ministrze,
Do mojego biura poselskiego wpłynęła petycja pacjentów chorych na przewlekłą białaczkę szpikową i ostrą białaczkę limfobiastyczną, których marzeniem jest zahamowanie postępu choroby i powrót do aktywności.
W tym rodzaju białaczki zasadnicze znaczenie ma stosowanie farmakoterapii. Obecnie istnieje przełomowa terapia ratująca życie chorym – lek przeciwnowotworowy Iclusid zawierający substancję czynną ponatynib. Dla niektórych pacjentów jest on ostatnią szansą na dalsze życie, co potwierdzają zarówno badania, jak i opinie lekarzy prowadzących.
Niestety lek ten jest bardzo drogi. Do końca roku 2018 producent leku w ramach Programu Darowizn przekazywał lek 74 najbardziej potrzebującym pacjentom.
Dzisiaj program już nie działa, a lek podawany jest tylko w ramach procedury Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych. Jednak, jak twierdzą pacjenci, przeciągające się procedury i trudności finansowe RDTL sprawiają, że nie wszystkie szpitale mogą zapewnić finansowanie leczenia.
W związku z powyższym proszę o odpowiedź na następujące pytania:
- Czy ministerstwo planuje zmianę w rozszerzeniu dostępu do leku przeciwnowotworowego Iclusid zawierającego substancję czynną ponatynib i zapewnienia jego refundacji pacjentom z przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczkę limfobiastyczną?
- Czy w roku 2019 ministerstwo planuje wprowadzić refundację innych terapii dla pacjentów cierpiących na przewleką białaczkę limfocytową?
Z poważaniem
Poseł Małgorzata Zwiercan
W dniu 26 marca 2019 roku Poseł Małgorzata Zwiercan otrzymała odpowiedź na swoją interpelację w sprawie pacjentów chorujących na przewlekłą białaczkę szpikową oraz ostrą białaczkę limfoblastyczną.
Lek Iclusig, zawierający substancję czynną ponatynib, został dopuszczony do obrotu w procedurze centralnej w lipcu 2013 r. Zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL), Iclusig jest wskazany do stosowania u dorosłych pacjentów z:
fazą przewlekłą, fazą akceleracji lub fazą przełomu blastycznego przewlekłej białaczki szpikowej (CML) z opornością lub nietolerancją leczenia dazatynibem lub nilotynibem i dla których kolejne leczenie imatynibem nie jest właściwe ze względów klinicznych, lub u pacjentów z mutacją T315I,
ostrą białaczką limfoblastyczną z obecnością chromosomu Filadelfia (Ph+ ALL) z opornością lub nietolerancją leczenia dazatynibem i dla których kolejne leczenie imatynibem nie jest właściwe ze względów klinicznych, lub u pacjentów z mutacją T315I.
Kwestie dotyczące obejmowania refundacją leków reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2017 r. poz.1844, z późn.zm.).
Zgodnie z przepisami ww. ustawy, objęcie refundacją leku w zakresie wskazań zgodnychz ChPL, wymaga złożenia przez uprawniony podmiot wniosku, w którym mowa w art. 24 ust. 1 pkt 1. W przypadku gdy lek nie posiada odpowiednika refundowanego we wnioskowanym wskazaniu, Minister Zdrowia przesyła wniosek oraz przekazaną dokumentacją Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w celu
przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji, stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa. Na kolejnym etapie postępowania dokumentacja przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje m. in. w zakresie ustalania urzędowej ceny zbytu, poziomu odpłatności oraz wskazania, w którym lek ma być refundowany. Dysponując rekomendacją Prezesa AOTMiT oraz stanowiskiem
Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ww. ustawy Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we wnioskowanym wskazaniu.
Objęcie leku refundacją wymaga wieloetapowego postępowania administracyjnego.
Należy podkreślić, iż zgodnie z art. 31 ust. 4 ww. ustawy o refundacji, wniosek o objęcie leku refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu rozpatruje się w terminie 180 dni, z tym
że w przypadku konieczności uzupełnienia danych niezbędnych do rozpatrzenia wniosku, bieg terminu ulega zawieszeniu do dnia otrzymania uzupełnienia danych albo do dnia upływu terminu uzupełnienia wniosku. Ponadto, w przypadku wniosku o objęcie refundacją leku w ramach programu lekowego, powyższy termin ulega zawieszeniu do czasu uzgodnienia treści programu pomiędzy wnioskodawcą a ministrem właściwym do spraw zdrowia. Zgodnie z art. 31 pkt 11 ustawy o refundacji uzgadnianie treści programu lekowego nie może trwać dłużej niż 60 dni.
Jednocześnie należy wskazać, że na każdym etapie postępowania wnioskodawca, jako strona postępowania, w oparciu o art. 98 § 1 ustawy z dnia 14 czerwca 1960 r. Kodeks
postępowania administracyjnego (Dz.U. z 2018 r. poz. 2096, z późn. zm.), ma prawo do złożenia wniosku o jego zawieszenie.
Informuję, że w grudniu 2015 r. do Ministra Zdrowia wpłynęły wnioski uprawnionego podmiotu w sprawie objęcia refundacją i ustalenia urzędowych cen zbytu leku Iclusig (dwie dawki: 15 mg i 45 mg) w ramach dwóch programów lekowych: „Leczenie ponatynibem ostrej białaczki limfoblastycznej z chromosomem Filadelfia (Ph+) (ICD-10 C91.0)” oraz „Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej (ICD-10 C92.1) ponatynibem”.
Po uzgodnieniu treści programów, Minister Zdrowia przekazał wnioski do oceny Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
Należy zaznaczyć, że w wydanych w dniach: 5 sierpnia 2016 r. i 6 lipca 2016 r. rekomendacjach o numerach odpowiednio: 49/2016 i 38/2016 r., Prezes Agencji rekomenduje Ministrowi Zdrowia objęcie finansowaniem ze środków publicznych leku Iclusig w ramach ww. programów lekowych. W obydwu przypadkach Prezes Agencji podkreślił jednak, że „z uwagi na skąpe dowody naukowe i związane z nimi ograniczenia wnioskowania, niezbędne jest zapewnienie instrumentu podziału ryzyka, który polegałby na zwrocie kosztów poniesionych przez płatnika w przypadku nieskutecznego leczenia, tj. nieuzyskania remisji po leczeniu ponatynibem”.
Warunki objęcia refundacją leku Iclusig były również przedmiotem negocjacji prowadzonych z wnioskodawcą przez Komisję Ekonomiczną. Niestety, nie osiągnięto porozumienia i w przedstawionych Ministrowi Zdrowia stanowiskach Komisja wynegocjowane warunki uznała za nieodpowiednie.
Postępowania dotyczące objęcia refundacją leku Iclusig w ramach programów lekowych: „Leczenie ponatynibem ostrej białaczki limfoblastycznej z chromosomem Filadelfia (Ph+) (ICD-10 C91.0)” oraz „Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej (ICD-10 C92.1) ponatynibem” zostały podsumowane w notatce służbowej, która została przekazana
Ministrowi Zdrowia do rozstrzygnięcia w sprawie objęcia lub odmowy objęcia refundacją produktu leczniczego Iclusig w ww. programach lekowych.
Aktualnie na różnych etapach postępowania administracyjnego w sprawie objęcia refundacją oraz ustalenia urzędowej ceny zbytu we wskazaniu przewlekła białaczka limfocytowa znajdują się produkty lecznicze w programach lekowych:
Ibrutynib w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową (ICD-10 C91.1) (w rozszerzonym wskazaniu);
Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej wenetoklaksem w skojarzeniu z rytuksymabem (ICD- 10 C.91.1) – dwa postępowania dla różnych populacji.
Należy podkreślić, że realizując politykę lekową państwa, Minister Zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM – Evidence – Based Medicine) oraz ocenie technologii medycznych (HTA – Health Technology Assesment), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych.
Z poważaniem
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Maciej Miłkowski
Podsekretarz Stanu