W dniu 24 listopada 2016 roku Poseł Małgorzata Zwiercan wystosowała interpelację do Ministra Zdrowia Pana Konstantego Radziwiłła w sprawie leku ratującego zdrowie i życie osób chorujących na rdzeniowy zanik mięśni.
Szanowny Panie Ministrze!
Rdzeniowy zanik mięśni jest ciężką chorobą o podłożu genetycznym przejawiającą się postępującą utratą funkcji mięśniowych. SMA zawsze prowadzi do niepełnosprawności, a w większości przypadków do wczesnej śmierci na skutek niewydolności oddechowej.
Dokładna liczba chorych na rdzeniowy zanik mięśni w Polsce nie jest znana. Polski rejestr pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, prowadzony przez Warszawski Uniwersytet Medyczny, obejmuje ok. 300 pacjentów.
Obecnie nie istnieje lek ze wskazaniem do stosowania w rdzeniowym zaniku mięśni – SMA zalicza się do chorób nieuleczalnych. Jednak na etapie badań klinicznych znajduje się sześć leków, w tym cztery leczące przyczyny rdzeniowego zaniku mięśni. Od października 2016 r. jeden z nich, nusinersen, znajduje się w procedurze dopuszczenia do obrotu na terenie Unii Europejskiej i USA.
Zmiany w ustawie o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych budzą wątpliwości m.in. Fundacji SMA, która aktywnie działa na rzecz pacjentów z chorobą SMA. Fundacja podkreśla, że zastosowanie w zapisach ustawy propozycji odejścia od uwzględniania analizy ekonomicznej w procedurze refundacyjnej w odniesieniu do leków na tzw. choroby ultrarzadkie oraz propozycja premiowania podmiotów farmaceutycznych, które prowadziły działalność naukowo-badawczą lub inwestycyjną w Polsce nie jest korzystne dla chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni. Z uwagi na specyfikę chorób rzadkich – badania kliniczne w takich chorobach często mogą zostać uruchomione tylko w kilku placówkach medycznych na świecie. Nie ma wśród nich Polski.
W związku z powyższym proszę o odpowiedź na następujące pytania:
- Czy Ministra Zdrowia planuje prowadzenie prac nad takimi zmianami w sektorze opieki zdrowotnej, aby mogły zostać utworzone i mogły funkcjonować wyspecjalizowane ośrodki Referencyjne?
- Czy ministerstwo w pracach nad ustawą refundacyjną planuje uwzględnienie uwag Fundacji SMA z pisma dołączonego do interpelacji m.in. rezygnacji z premiowania uprzedniej działalności naukowo-badawczej i inwestycyjnej na terenie Rzeczypospolitej Polskiej w procedurze refundacyjnej w odniesieniu do leków na choroby rzadkie?
Z poważaniem
Poseł Małgorzata Zwiercan
W dniu 6 lutego 2017 roku Poseł Małgorzata Zwiercan otrzymała odpowiedź na swoja interpelację w sprawie zmian w ustawie refundacyjnej dotyczących chorych na rdzeniowy zanik mięśniowy.
Odnosząc się do podjętego przez Panią Poseł zagadnienia dotyczącego leku Nusiresen, uprzejmie wyjaśniam, że produkt ten nie jest w chwili obecnej dopuszczony do obrotu oraz nie pozostaje w obrocie w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne (Dz. U. z 2008 r. Nr 45 poz. 271, z późń. zm.). Oznacza to, że nie jest on jeszcze zarejestrowany w Polsce oraz wciąż trwają nad nim badania. W chwili obecnej wciąż są prowadzone rozmowy z podmiotem odpowiedzialnym w przedmiocie udostępnienia produktu polskim pacjentom. W najbliższym czasie planowane jest kolejne spotkanie z firmą farmaceutyczną, w celu podjęcia działań mających zapewnić dostępność przedmiotowego produktu w ramach procedury tzw. compassionate use.
Ponadto, uprzejmie wyjaśniam, że jednym z podstawowych założeń projektu ustawy o zmianie ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych oraz niektórych innych ustaw jest wprowadzenie podejścia egalitarnego w stosunku do leków stosowanych we wskazaniach ultrarzadkich, w wyniku czego w decyzjach o objęciu refundacją leków ze wskazań ultrarzadkich, które nie mają refundowanego odpowiednika w danym wskazaniu, kluczowe będzie uzasadnienie ceny, a nie – jak obecnie – analiza ekonomiczna.
W przypadku leków stosowanych w chorobach powszechnych decyzje refundacyjno-cenowe dokonywane są w podejściu utylitarnym, odnosząc wyniki klasycznej analizy ekonomicznej do granicy opłacalności wyznaczanej w Polsce trzykrotnością PKB na osobę za jeden QALY. Sytuacja powinna być jednak odmienna w przypadku pierwszych technologii medycznych o udowodnionej efektywności klinicznej we wskazaniach ultrarzadkich. W takim przypadku brane będzie pod uwagę uzasadnienie ceny.
Dodatkowo, projekt zakłada wprowadzenie „refundacyjnego trybu rozwojowego”, tj. dotacji celowej przekazywanej Narodowemu Funduszowi Zdrowia przez Ministra Zdrowia. W związku z powyższym przedmiotowa dotacja może zostać przeznaczona na pokrycie części kosztu leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego lub wyrobu medycznego, które nie mają swojego odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu w danej grupie limitowej, wobec których została wydana decyzja administracyjna o objęciu refundacją, jak również finansowanie leków stosowanych we wskazaniach ultrarzadkich.
Odpowiadając na pytanie dotyczące możliwości utworzenia i funkcjonowania w Polsce wyspecjalizowanych ośrodków referencyjnych, uprzejmie wyjaśniam, że obecnie są prowadzone działania we współpracy z Ministerstwem Nauki oraz Ministerstwem Rozwoju, mające na celu poprawienie skuteczności leczenia w chorobach rzadkich, jednakże na chwile obecną ostateczne rozwiązania nie zostały wypracowane.
Odnosząc się do pytania czy resort zdrowia uwzględni uwagi zgłoszone Fundacji SMA do projektu ustawy o zmianie ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia oraz wyrobów medycznych oraz niektórych innych ustaw, uprzejmie wyjaśniam, że obecnie resort zdrowia prowadzi wnikliwą analizę wszystkich uwag zgłoszonych podczas konsultacji do przedmiotowego projektu. Jednakże z uwagi na fakt, iż analiza uwag nie została zakończona trudno jest przewidzieć, które uwagi zostaną uwzględnione.
Mam nadzieję, że powyższe informacje nie pozostawiają wątpliwości odnośnie pytań zadanych przez Panią Poseł.
Z poważaniem,
Z upoważnienia
MINISTRA ZDROWIA
PODSEKRETARZ STANU
Krzysztof Łanda