Interpelacja w sprawie cierpiących na ultrarzadką chorobę Duchenne’a.

Interpelacja w sprawie cierpiących na ultrarzadką chorobę Duchenne’a.

W dniu 13 lutego 2017 roku Poseł Małgorzata Zwiercan wystosowała interpelację do Ministra Zdrowia Pana Konstantego Radziwiłła w sprawie chorych chłopców cierpiących na ultrarzadką chorobę Duchenne’a.

W Polsce jest około 20-30 chłopców cierpiących na chorobę Duchenne’a. Choroba polegająca na zanikaniu mięśni powoduje niepełnosprawność w młodym wieku, a finalnie śmierć często jeszcze przed 30 rokiem życia.

Od niedawna są dostępne nowoczesne metody leczenia, które wydłużają okres bez niepełnosprawności i życie w zdrowiu o nawet 12 lat.  Lek Ataluren pomaga dzieciom z 20 krajów Europy i pozwala zachować na dłużej sprawność ruchową.

Roczna terapia chorego dziecka kosztuje około 1,5 mln złotych, co jest kwotą znacznie wykraczającą poza budżet nawet zamożnej rodziny.

W kontekście prowadzonej przez rząd polityki prorodzinnej, a także postulatów o ochronie każdego życia poczętego powinniśmy jako stanowiący prawo szczególną troską i pomocą otoczyć tych rodziców, którzy zmagają się z wyjątkowo trudnymi chorobami swoich dzieci.

W związku z powyższym proszę o odpowiedź na pytanie;

  1. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje wsparcie w jakikolwiek sposób (m.in. finansowanie leczenia, zwiększenie nakładów na badania kliniczne) rodziców, których dzieci chorują na ultrarzadką chorobę Duchenne’a?

 

Z poważaniem

Poseł Małgorzata Zwiercan

 

W dniu 9 marca Poseł Małgorzata Zwiercan otrzymała odpowiedź na swoja interpelację w sprawie chorych chłopców cierpiących na ultra rzadką chorobę Duchenne’a (dystrofia mięśniowa).

 

Kwestie związane z refundacją poszczególnych technologii lekowych reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2016 r. poz. 1536, z późn. zm.) zwana dalej „ustawą o refundacji”. Zgodnie z ww. ustawą Minister Zdrowia podejmuje decyzje dotyczące refundacji produktów leczniczych mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, uwzględniając następujące kryteria:

1) stanowisko Komisji Ekonomicznej;

2) rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji;

3) istotność stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją;

4) skuteczność kliniczną i praktyczną;

5) bezpieczeństwo stosowania;

6) relacja korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania;

7) stosunek kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym;

8) konkurencyjność cenową;

9) wpływ na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i świadczeniobiorców;

10) istnienie alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy
o świadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania;

11) wiarygodność i precyzję oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10;

12) priorytety zdrowotne określone w przepisach wydanych na podstawie art. 31a ust. 2 ustawy o świadczeniach;

13) wysokość progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ust. 1 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz. U. Nr 114, poz. 1188 oraz z 2009 r. Nr 98, poz. 817), a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu – koszt uzyskania dodatkowego roku życia – biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.

W dniu 20 czerwca 2016 r. do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją tego leku w ramach programu lekowego „Leczenie dystrofii mięśniowej typu Duchenne’a powodowanej mutacją nonsensowną (nmDMD) (ICD-10 G71.0)”. Wniosek został oceniony przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT).

Prezes Agencji biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Translarna we wnioskowanym wskazaniu. Treść rekomendacji Prezesa Agencji dostępna jest na stronie internetowej AOTMiT:

http://bipold.aotm.gov.pl/assets/files/zlecenia_mz/2016/195/REK/RP_Translarna_75_2016_KW.pdf

Kolejnym etapem postępowania były negocjacje cenowe z Komisją Ekonomiczną. Minister Zdrowia, mając na uwadze ww. kryteria art. 12 ustawy o refundacji, w najbliższym czasie podejmie ostateczną decyzję w sprawie ewentualnego finansowania ww. leku ze środków publicznych.

Należy przy tym wskazać, że pacjenci będą musieli spełniać określone kryteria włączenia do programu lekowego.

Jednocześnie uprzejmie informuje, że w chwili obecnej w Polsce prowadzone są dwa badania kliniczne w tym wskazaniu, jedno z Atalurenem.

Badanie kliniczne z Atalurenem jest badaniem klinicznym „komercyjnym”, którego sponsorem jest podmiot „komercyjny”. Udział w badaniu klinicznym jest dla jego uczestników nieodpłatny. Muszą oni jednak spełniać kryteria włączenia do tego badania klinicznego, a także musi być prowadzona rekrutacja do tego badania.

Ministerstwo Zdrowia pracuje aktualnie nad rozwiązaniami legislacyjnymi w zakresie ratunkowego dostępu do technologii lekowych oraz programu indywidualnego stosowania produktu leczniczego tzw. „compassionate use”, które mogą okazać się pomocne w zapewnieniu rodzicom dzieci z chorobą Duchenne’a dostępności do nowych innowacyjnych rozwiązań lekowych w tej chorobie.

 

                                                                                Z poważaniem,

                                                                                        Z upoważnienia

       MINISTRA ZDROWIA

    PODSEKRETARZ STANU

           Krzysztof Łanda

         

 

Ta strona używa ciasteczek Więcej informacji

The cookie settings on this website are set to "allow cookies" to give you the best browsing experience possible. If you continue to use this website without changing your cookie settings or you click "Accept" below then you are consenting to this.

Close