7 marca 2017 roku Poseł Małgorzata Zwiercan wraz z innymi Posłankami wystosowała interpelację sprawie refundacji leku Translarna (Ataluren).
Szanowny Panie Ministrze!
Do mojego biura poselskiego zgłosili się rodzice chorego na dystrofię mięśniową Duchenne’a Pawełka. Dystrofia mięśniowa Duchenne’a tzw. DMD – postępujący zanik mięśni to rzadka choroba genetyczna wywoływana mutacją nonsensowną. W całej Polsce jest tylko ok. 20 dzieci dotkniętych tą chorobą. Dystrofia dotyka przeważnie chłopców, gdyż schorzenie dziedziczone jest w sposób recesywny, sprzężony z płcią, a mianowicie z chromosomem X. Choroba objawia się trudnościami z chodzeniem, wstawaniem, bieganiem czy skakaniem małego dziecka i wtedy też jest najczęściej diagnozowana. W wieku 10 – 14 lat chorzy przestają samodzielnie chodzić, pojawiają się dalsze przykurcze, zniekształca się kręgosłup, a kolejne mięśnie odmawiają posłuszeństwa. Ostatecznie choroba prowadzi do niewydolności oddechowej.
Do niedawna na dystrofię nie było żadnego lekarstwa. Obecnie pojawił się lek o nazwie Translarna (Ataluren), który jest w stanie wyhamować postęp choroby i sprawić, by miała ona łagodniejszy przebieg. Jego wytwórcą jest PTC Therapeutics International Ltd. Lek ten jest nadal w fazie testów, jednak pierwsze pozytywne wyniki skłoniły wiele krajów do jego refundacji – w krajach grupy Wyszehradzkiej jedynie Polska nie refunduje przedmiotowego leku. Translarna (Ataluren) skierowany jest do chorych z mutacją nonsensowną powyżej piątego roku życia, którzy jeszcze chodzą. To bardzo ważne, gdyż jeżeli dziecko przestanie już chodzić i przesiądzie się na wózek inwalidzki to leczenie przestaje mieć sens.
Rodzice małoletniego Pawełka, którzy zwrócili się do mojego biura poselskiego z prośbą o interwencję są w krytycznym momencie. Chorobę zdiagnozowano u syna w wieku prawie 4 lat, po czym 9 miesięcy oczekiwali na przyjęcie do Samodzielnego Publicznego Centralnego Szpitala Klinicznego przy ul. Banacha w Warszawie na wydanie ostatecznej diagnozy. Obecnie Pawełek ma 8 lat, jest to ostatnia szansa na terapię przedmiotowym lekiem, gdyż choroba postępuje i nie wiadomo, kiedy jego mięśnie całkowicie odmówią mu posłuszeństwa, a jak już wspomniałam, gdy tak się stanie i przestanie chodzić, to terapia będzie bezcelowa.
W tej sprawie rodzice starali się zapewnić synowi pomoc zwracając się do Ministerstwa Zdrowia o refundację leku i sprowadzenie go w formie transportu docelowego. Niestety Ministerstwo odmówiło, a sama sprawa trafiła przed Wojewódzki Sąd Administracyjny, który uchylił decyzję i dalej przed Naczelny Sąd Administracyjny z tym samym skutkiem. Ostatecznie Ministerstwo odmówiło refundacji na podstawie art. 12 ustawy o refundacji, powołując się przy tym na niezakończenie się fazy testów leku. Warto przy tym podkreślić, iż lek Translarna (Ataluren) został w 2014 roku warunkowo dopuszczony do obrotu w Europie. Jest to dopuszczenie warunkowe, ponieważ liczba chorych jest bardzo mała i nadal trwają badania kliniczne, które zakończyły się obecnie na 2 fazie testów, a wyniki fazy 3 niedługo się pojawią.
Rozpatrując problem zawarty w niniejszej interpelacji proszę mieć na uwadze, iż rodzice walczą o życie swojego dziecka. Jednocześnie rodzice oczekując na kolejne decyzje zapadające w ich sprawie ciągle obserwują postęp choroby i zdają sobie sprawę, że niedługo będzie już za późno. Ciężko pogodzić się z sytuacją, w której lek mogący uratować życie dzieci refundowany jest w tak wielu krajach, ale nie w Polsce.
- Czy w najbliższej przyszłości istnieje możliwość refundacji leku Translarna (Ataluren), którego wytwórcą jest PTC Therapeutics International Ltd.?
- W jaki inny sposób państwo może pomóc chorym w leczeniu tej rzadko występującej choroby?
- Czy sytuacja, w której rodzice chorego dziecka ślą błagalne prośby do różnych instytucji i walczą przed sądami o leczenie nie budzi moralnych wątpliwości o zasadność decyzji odmownej?
4 maja Poseł Małgorzata Zwiercan otrzymała odpowiedź na interpelację w refundacji leku Translarna (ataluren).
W dniu 20 czerwca 2016 r. do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją tego leku w ramach programu lekowego „Leczenie dystrofii mięśniowej typu Duchenne’a powodowanej mutacją nonsensowną (nmDMD) (ICD-10 G71.0)”.
Kwestie związane z refundacją poszczególnych technologii lekowych reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji. Zgodnie z ww. ustawą Minister Zdrowia podejmuje decyzje dotyczące refundacji produktów leczniczych mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, uwzględniając następujące kryteria:
1) stanowisko Komisji Ekonomicznej;
2) rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji;
3) istotność stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją;
4) skuteczność kliniczną i praktyczną;
5) bezpieczeństwo stosowania;
6) relacja korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania;
7) stosunek kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym;
8) konkurencyjność cenową;
9) wpływ na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i świadczeniobiorców;
10) istnienie alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania;
11) wiarygodność i precyzję oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10;
12) priorytety zdrowotne określone w przepisach wydanych na podstawie art. 31a ust. 2 ustawy o świadczeniach;
13) wysokość progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ust. 1 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz. U. Nr 114, poz. 1188 oraz z 2009 r. Nr 98, poz. 817), a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu – koszt uzyskania dodatkowego roku życia
– biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.
Prezes Agencji biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Translarna we wnioskowanym wskazaniu. Treść rekomendacji Prezesa Agencji oraz stanowisko Rady Przejrzystości są dostępne na stronie internetowej AOTMiT:
http://bipold.aotm.gov.pl/assets/files/zlecenia_mz/2016/195/REK/RP_Translarna_75_2016_KW.pdf
Kolejnym etapem postępowania były negocjacje cenowe z Komisją Ekonomiczną. Minister Zdrowia, mając na uwadze ww. kryteria art. 12 ustawy o refundacji, w najbliższym czasie w oparciu o zgromadzone dokumenty w sprawie podejmie ostateczną decyzję w sprawie objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny zbytu leku Translarna.
Należy zaznaczyć, iż w Polsce – podobnie jak we wszystkich krajach – priorytetem systemu opieki zdrowotnej jest sprawiedliwe społecznie gospodarowanie publicznymi środkami przeznaczonymi na finansowanie świadczeń zdrowotnych. Ustawa o refundacji nakłada na ministra właściwego ds. zdrowia obowiązek gospodarowania środkami pochodzącymi ze składek obywateli w sposób racjonalny, tj. zapewniający wszystkim obywatelom mającym zróżnicowane potrzeby zdrowotne sprawiedliwy dostęp do skutecznych terapii. Podstawą tak rozumianej sprawiedliwości społecznej jest podejmowanie decyzji dotyczących alokacji publicznych zasobów systemowych w oparciu o jednolite, powtarzalne i przejrzyste kryteria stosowania wobec zróżnicowanych potrzeb zdrowotnych wielu grup pacjentów.
Narzędziem stosowanym do obiektywizacji oceny skuteczności, efektywności oraz bezpieczeństwa porównywanych ze sobą różnych leków jest ocena technologii medycznych, która pozwala to na obiektywizację podejmowanych decyzji poprzez ocenę tzw. koszt-efektywności. Niezwykle istotne jest określenie poziomów akceptowalności społecznej kosztów technologii medycznej i zasad realizacji naczelnej zasady równości obywateli i sprawiedliwości w aspekcie refundacji leków.
Za racjonalny próg akceptowalnego społecznie, sprawiedliwego kosztu terapii uznaje się w różnych krajach 1,5-3,0 PKB za 1 rok życia skorygowanego o jakość, tj. w warunkach polskich 3xPKB per capita tj. 130 002 zł/QALY.
Odnosząc się do pozostałych kwestii należy wskazać, że Minister Zdrowia zarządzeniem z dnia 29 lutego 2016 r. powołał Zespół do spraw chorób rzadkich, którego podstawowym zadaniem zespołu było opracowanie projektu Narodowego planu dla chorób rzadkich. Aktualnie w Ministerstwie Zdrowia trwają prace nad finalną wersją dokumentu. Przyjęcie Planu wymaga aktywności międzyresortowej, w związku z czym jego projekt zostanie skierowany do Kancelarii Prezesa Rady Ministrów. Przewidywany termin przyjęcia Planu to połowa 2017 r.
Narodowy plan dla chorób rzadkich jest dokumentem o charakterze strategicznym, wyznaczającym kierunki rozwoju w celu jak najlepszego zaspokojeniu potrzeb pacjentów cierpiących na choroby rzadkie. Projekt planu kładzie nacisk na tworzenie sieci referencyjnych dla poszczególnych chorób lub grup chorób – wytyczenie kierunków zmiany organizacji opieki na pacjentami cierpiącymi na choroby rzadkie jest jednym z podstawowych założeń planu. Obecnie osoby cierpiące na choroby rzadkie mogą korzystać ze świadczeń gwarantowanych na zasadach ogólnych określonych w rozporządzeniach Ministra Zdrowia.
Z poważaniem,
Z upoważnienia
MINISTRA ZDROWIA
PODSEKRETARZ STANU
Marek Tombarkiewicz