W dniu 19 października 2017 roku Poseł Małgorzata Zwiercan wraz z innymi Posłami wystosowała interpelację w sprawie leczenia osób z chorobą Fabry’ego
Szanowny Panie Ministrze,
Choroba Fabry’ego jest jedną z rzadkich chorób genetycznych polegającą na deficycie alfagalaktozydazy, odpowiadającej za przemianę materii. Sprawia to, że w organizmie osób chorych cały czas gromadzą się szkodliwe produkty metabolizmu, które zatruwają go coraz bardziej, jednocześnie uszkadzając narządy wewnętrzne. Wraz z postępem choroby pacjenci zmagają się z coraz większą niewydolnością nerek, chronicznym zmęczeniem, udarami mózgu oraz zaburzoną pracą serca.
Fabry jest jedną z 5% chorób rzadkich, która posiada dedykowaną terapię powstrzymującą rozwój choroby i pozwalającą ograniczyć zagrażające życiu powikłania, do której mają dostęp chorzy ze wszystkich krajów Unii Europejskiej poza Polską. W związku z tym pacjenci zrzeszeni w Stowarzyszeniu Rodzin z Chorobą Fabry’ego alarmują do parlamentarzystów w sprawie braku dostępności do innowacyjnej i skutecznej terapii, prosząc o podjęcie działań i wysiłku, które umożliwią udostepnienie potrzebnego im leczenia.
Do mojego biura poselskiego wpłynęła prośba o interwencję w sprawie leczenia polskich pacjentów z chorobą Fabry’ego. Według przekazanych mi informacji, stowarzyszenie od ponad 10 lat apeluje o wprowadzenie leczenia w Polsce. Dziś jedynie pacjenci w najcięższym stanie oraz zakwalifikowani do badań klinicznych otrzymują leczenie charytatywne, odczuwając zdecydowaną poprawę stanu zdrowia również potwierdzoną wynikami badań. Pozostali chorzy przyjmują jedynie leki łagodzące objawy i silne środki przeciwbólowe.
Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry`ego w kwietniu 2014 roku otrzymało odpowiedź od Ministerstwa Zdrowia, że innowacyjne leczenie nie będzie refundowane. Do dziś nic się nie zmieniło i pacjenci nadal pozostają bez dostępu do skutecznej terapii. Dlatego w ostatnim czasie Stowarzyszanie podjęło kolejny krok i wysłało pismo do firm farmaceutycznych z prośbą o ponowne złożenie wniosku o objęcie refundacją leku dedykowanego chorobie Fabry`ego. Podjęte przez Stowarzyszenia działanie jest wynikiem ogromnej i pilnej potrzeby dostępu do terapii, ratującej zdrowie i życie pacjentów.
W związku powyższym zwracam się do Pana Ministra z prośbą o udzielenie odpowiedzi na pytania:
- Z czego wynikają kolejne negatywne decyzje odnośnie refundacji leczenia choroby Fabry`ego w Polsce?
- Czy po wznowieniu wniosku przez firmy farmaceutyczne Ministerstwo Zdrowia rozważy wprowadzenie terapii dla pacjentów na listę refundacyjną?
- Jak długo chorzy muszą jeszcze czekać na dostęp do potrzebnego im leczenia?
- Czy jest szansa, aby głos pacjentów ze Stowarzyszenia był brany pod uwagę podczas negocjacji między Komisją Ekonomiczną a podmiotami odpowiedzialnymi za wprowadzenie produktu leczniczego na rynek (producentami)?
4 grudnia 2017 roku Poseł Małgorzata Zwiercan i pozostali Posłowie otrzymali odpowiedź na swoją interpelację w sprawie leczenia osób z chorobą Fabry’ego.
Na wstępie niniejszej odpowiedzi chciałbym uprzejmie przekazać, że choroba Fabry’ego to rzadka lizosomalna choroba spichrzeniowa z grupy mukopolisacharydoz, w której dochodzi do niedoboru α-galaktozydazy. Niedobór enzymu powoduje odkładanie się globotriaozyloceramidu w naczyniach krwionośnych, tkankach oraz narządach, co prowadzi do upośledzenia ich funkcjonalności. Przedmiotowe schorzenie objawia się m.in. bólami mięśniowo-kostnymi oraz zmianami skórnymi. Należy wskazać, że w obecnej chwili stosuje się głównie leczenie objawowe polegające na walce z symptomami choroby związanymi z jej przebiegiem, a zajmują się tym specjaliści z różnych dziedzin medycyny i to oni w oparciu o najlepszą wiedzę medyczną i doświadczenie kliniczne decydują o postępowaniu w każdym indywidualnym przypadku. Odnosząc się natomiast do kwestii produktów leczniczych stosowanych w bezpośredniej walce z przedmiotowym schorzeniem należy wskazać, że w Unii Europejskiej zarejestrowane są dwa preparaty zawierające alfa-galaktozydazę (agalzydaza a i agalzydaza b). Terapia ww. lekami opiera się na suplementacji enzymatycznej. Poruszając możliwość refundacji ww. leków uprzejmie dodaję, że odnośnie leku Fabrazyme (agalzydaza beta) było prowadzone w resorcie zdrowia postępowanie w sprawie objęcia przedmiotowego leku refundacją. Wniosek został złożony w dniu 29 listopada 2012, a następnie był procedowany zgodnie z ustawą o refundacji. W rekomendacji nr 101/2013 z dnia 12 sierpnia 2013 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Fabrazyme 5 mg i Fabrazyme 35 mg w ramach programu lekowego „Leczenie choroby Fabry’ego” Prezes Agencji nie zarekomendował objęcia refundacją przedmiotowego leku. W uzasadnieniu powyższego Prezes Agencji podkreślił, że dostępne dowody naukowe wskazały, że oceniane w badaniach punkty końcowe były w większości surogatami oraz nie miały istotności klinicznej. Na podstawie przedstawionych wyników wnioskowanie o korzystnym wpływie terapii agalzydazą beta na pierwszorzędowe punkty końcowe, takie jak przeżycie całkowite, czy czas do progresji było trudne i obarczone dużym ryzykiem. Z powodu bardzo wysokiej ceny leku, koszt terapii wielokrotnie przekraczał próg efektywności kosztowej przyjęty w Polsce, co nie znajdowało uzasadniania w stosunkowo niewielkiej skuteczności leku. Opublikowane analizy ekonomiczne również wskazały na bardzo wysokie koszty leczenia oraz niską efektywność kosztową. Terapia wiązałaby się z dużymi dodatkowymi rocznymi wydatkami płatnika publicznego. W dniu 3 kwietnia 2014 r. Minister Zdrowia wydał decyzję RN12111558/04/14 o odmowie objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny zbytu leku Fabrazyme z uwagi na niespełnienie kryterium konkurencyjności cenowej oraz negatywne stanowisko Komisji Ekonomicznej. Strona wniosła do Ministra Zdrowia wniosek o ponowne rozpatrzenie sprawy w dniu 18 kwietnia 2014 r. Pismem z dnia 10 lipca 2014 r. Strona przedstawiła swoje stanowisko w sprawie. Po ponownym rozpatrzeniu sprawy Minister Zdrowia utrzymał w mocy zaskarżoną negatywną decyzję. (decyzja znak MZ-PLR-4610-558/KB/14 z dnia 20-10-2014 r.) Uprzejmie dodaję, iż Ministerstwo Zdrowia działa na wniosek podmiotu odpowiedzialnego (zgodnie z art. 24 ust. 1 ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych), co oznacza, że wyłącznie wpłynięcie takowego wniosku rozpoczyna postępowanie administracyjne. Obecność produktu leczniczego na wykazie refundacyjnym wymaga zarówno złożenia wniosku,
jak i (w przypadku nowych substancji lub nowych wskazań), dokonania jego oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia urzędowej ceny zbytu, poziomu odpłatności oraz wskazania, w którym lek ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 wymienionej na wstępie ustawy, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we wnioskowanym wskazaniu. Uprzejmie uzupełniam, że na chwilę obecną żaden nowy wniosek dla leku w leczeniu przedmiotowego schorzenia nie został złożony.
Ponadto, w tym miejscu należy wskazać, że od 23 lipca 2017 roku wprowadzony został tzw. „ratunkowy dostęp do technologii lekowych”. Zgodnie z art. 47d ustawy dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych w przypadku uzasadnionej i wynikającej ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej potrzeby zastosowania u świadczeniobiorcy leku, który nie jest finansowany ze środków publicznych w danym wskazaniu, jeżeli jest to niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia świadczeniobiorcy we wskazaniu występującym u jednostkowych pacjentów, a zostały już wyczerpane u danego świadczeniobiorcy wszystkie możliwe do zastosowania w tym wskazaniu dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych, minister właściwy do spraw zdrowia może wydać (na wniosek świadczeniodawcy posiadającego w dniu złożenia wniosku zawartą umowę z Narodowym Funduszem Zdrowia o udzielanie świadczeń opieki zdrowotnej w zakresie leczenia szpitalnego) w drodze decyzji administracyjnej, zgodę na pokrycie kosztów tego leku w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej. Ww. przepisy określają szczegółowe zasady, kiedy tryb ten może zostać zastosowany.
Odpowiadając natomiast na czwarte pytanie uprzejmie informuję, że zgodnie z art. 31 § 1 ustawy z dnia 14 czerwca 1960 r. Kodeks postępowania administracyjnego (Dz. U. z 2017 r., poz. 1257) organizacja społeczna może w sprawie dotyczącej innej osoby występować z żądaniem wszczęcia postępowania lub dopuszczenia jej do udziału w postępowaniu, jeżeli jest to uzasadnione celami statutowymi tej organizacji i gdy przemawia za tym interes społeczny. Organ administracji publicznej jest obowiązany ustalić z urzędu, czy cele określone w statucie organizacji społecznej uzasadniają jej udział w postępowaniu w sprawie dotyczącej innej osoby.
Na zakończenie chciałbym podkreślić, iż Ministerstwo Zdrowia podejmuje wszelkie możliwe działania mające na celu zwiększenie dostępu pacjentom do skutecznej i bezpiecznej farmakoterapii w ramach dostępnych środków publicznych. Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych. Należy zaznaczyć, iż środki finansowe przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne wprowadzanie na wykazy kolejnych produktów leczniczych.
Z poważaniem,
Z upoważnienia
MINISTRA ZDROWIA
PODSEKRETARZ STANU
Marcin Czech