Interpelacja w  sprawie refundacji leku Soliris (eculizumab) mogącego powstrzymać atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aZHM).

Interpelacja w  sprawie refundacji leku Soliris (eculizumab) mogącego powstrzymać atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aZHM).

W dniu 21 grudnia Poseł Małgorzata Zwiercan wystosowała interpelację do Ministra Zdrowia Pana Konstantego Radziwiłła w  sprawie refundacji leku Soliris (eculizumab) mogącego powstrzymać atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aZHM).

Szanowny Panie Ministrze,

w październiku na posiedzeniu Parlamentarnego zespołu ds. Dzieci miałam okazję zapoznać się z informacjami na temat atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aZHM) i przebiegu tej choroby u dzieci. Ostatnio poznałam również historię jednej z dorosłych osób chorujących na tę śmiertelną chorobę.

Ze znanych mi danych w Polsce na tę ultrarzadką chorobę cierpi około 20 dorosłych i 20 dzieci.

Chorzy na aZHM są skazani na prowizoryczne leczenie, a w konsekwencji lata dializ, przeszczepy nerek i ich odczepy w związku z odrzutami.

Według prof. M. Klingera – kierownika Katedry i Kliniki Nefrologii i Medycyny Transplantacyjnej UM we Wrocławiu nie istnieje terapia zastępcza, a Soliris jest jedynym lekiem mogącym powstrzymać w pełni atypowy HUS i uratować życie chorych.

Lek niestety nie jest w Polsce refundowany, co według mojej wiedzy, ma miejsce jeszcze tylko w Bułgarii i Rumunii.

Zdając sobie sprawę z olbrzymich kosztów leku, chciałam uzyskać odpowiedź na następujące pytania:

  1. Kiedy ministerstwo uwzględni refundację leku Soliris ratującego życie polskim obywatelom? Na jakim etapie są prace w tym zakresie?
  2. Kiedy powstanie systemowe zabezpieczenie dla chorych cierpiących na choroby ultrarzadkie?

Z poważaniem

Poseł Małgorzata Zwiercan

 

W dniu 29 stycznia Poseł Małgorzatz Zwiercan otrzymała odpowiedź w sprawie refundacji leku Soliris dla pacjentów cierpiących na atypowy zespół hemolityczno-mocznicowego (aHUS).
Na wstępie należy zaznaczyć, iż procedura objęcia refundacją leku, jest procesem sformalizowanym, uregulowanym w Ustawie z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2017 r. poz. 1844) oraz podlegającym reżimowi Ustawy z dnia 14 czerwca 1960 r. Kodeks postępowania administracyjnego (Dz. U. z 2017 r. poz. 1257).
W tym miejscu przekazuję, że w Ministerstwie Zdrowia toczyły się postępowania w sprawie objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny zbytu leku Soliris w ramach dwóch programów lekowych: „Leczenie nocnej napadowej hemoglobinurii (PNH) (ICD-10 D59.5)” „Leczenie atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS) (ICD-10 D 59.3)”. Minister Zdrowia, mając na uwadze istotność stanu klinicznego pacjentów cierpiących na PNH i aHUS oraz dążąc do zrównania możliwości terapeutycznych również dla pacjentów cierpiących na choroby ultra rzadkie, pozytywnie odniósł się do objęcia refundacją leku Soliris.
Wydanie decyzji w powyższych sprawach skutkuje umieszczeniem na liście leków refundowanych leku Soliris od dnia 1 stycznia 2018 r. a tym samym zapewnienie skutecznego leczenia dla pacjentów chorych na nocną napadową hemoglobinurię oraz atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy
Treść powyższych programów lekowych została opublikowana w Obwieszczeniu Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych z dnia 21 grudnia 2017 r., obowiązującym od dnia 1 stycznia 2018 r.
Należy rozszerzyć, że aktualnie w Ministerstwie Zdrowia trwają prace nad dokumentem pn. „Plan dla chorób rzadkich. Działania operacyjne na lata 2017 – 2019”, który kładzie nacisk na tworzenie sieci referencyjnych dla poszczególnych chorób lub grup chorób. Wytyczenie kierunków zmiany organizacji opieki na pacjentami cierpiącymi na choroby rzadkie jest jednym z podstawowych założeń planu. Skrócenie czasu do postawienia diagnozy i wyeliminowanie tzw. „odysei diagnostycznej” zostało przedstawione jako jeden z celów do osiągnięcia w ramach planu dla Chorób Rzadkich.
Należy wyjaśnić, że projekt dokumentu „Plan dla chorób rzadkich. Działania operacyjne na lata 2017 – 2019”, ma na celu całościowe uregulowanie wsparcia dla osób cierpiących na choroby rzadkie oraz ich rodzin. Dokument określa zadania wraz z harmonogramem ich realizacji. Trzeba ponadto zauważyć, że projekt planu nie jest ograniczony do kilku wybranych chorób, ale dotyczy wszystkich chorób, które spełniają kryteria chorób rzadkich.
Trzeba dodać, że w sierpniu bieżącego roku projekt rzeczonego dokumentu został przyjęty przez kierownictwo Ministerstwa Zdrowia. Aktualnie projekt dokumentu jest już po konsultacjach wewnętrznych i trwają intensywne prace merytoryczne w przedmiocie analizy zgłoszonych uwag. Należy wskazać, że przedmiotowy plan stanowić będzie fundament do dalszych prac międzyresortowych, z udziałem m.in. specjalistów oraz organizacji pacjentów.

Z poważaniem,
Z upoważnienia
MINISTRA ZDROWIA
PODSEKRETARZ STANU
Marcin Czech

Ta strona używa ciasteczek Więcej informacji

The cookie settings on this website are set to "allow cookies" to give you the best browsing experience possible. If you continue to use this website without changing your cookie settings or you click "Accept" below then you are consenting to this.

Close