W dniu 21 grudnia Poseł Małgorzata Zwiercan wystosowała interpelację do Ministra Zdrowia Pana Konstantego Radziwiłła w sprawie refundacji leku Soliris (eculizumab) mogącego powstrzymać atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aZHM).
Szanowny Panie Ministrze,
w październiku na posiedzeniu Parlamentarnego zespołu ds. Dzieci miałam okazję zapoznać się z informacjami na temat atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aZHM) i przebiegu tej choroby u dzieci. Ostatnio poznałam również historię jednej z dorosłych osób chorujących na tę śmiertelną chorobę.
Ze znanych mi danych w Polsce na tę ultrarzadką chorobę cierpi około 20 dorosłych i 20 dzieci.
Chorzy na aZHM są skazani na prowizoryczne leczenie, a w konsekwencji lata dializ, przeszczepy nerek i ich odczepy w związku z odrzutami.
Według prof. M. Klingera – kierownika Katedry i Kliniki Nefrologii i Medycyny Transplantacyjnej UM we Wrocławiu nie istnieje terapia zastępcza, a Soliris jest jedynym lekiem mogącym powstrzymać w pełni atypowy HUS i uratować życie chorych.
Lek niestety nie jest w Polsce refundowany, co według mojej wiedzy, ma miejsce jeszcze tylko w Bułgarii i Rumunii.
Zdając sobie sprawę z olbrzymich kosztów leku, chciałam uzyskać odpowiedź na następujące pytania:
- Kiedy ministerstwo uwzględni refundację leku Soliris ratującego życie polskim obywatelom? Na jakim etapie są prace w tym zakresie?
- Kiedy powstanie systemowe zabezpieczenie dla chorych cierpiących na choroby ultrarzadkie?
Z poważaniem
Poseł Małgorzata Zwiercan
W dniu 29 stycznia Poseł Małgorzatz Zwiercan otrzymała odpowiedź w sprawie refundacji leku Soliris dla pacjentów cierpiących na atypowy zespół hemolityczno-mocznicowego (aHUS).
Na wstępie należy zaznaczyć, iż procedura objęcia refundacją leku, jest procesem sformalizowanym, uregulowanym w Ustawie z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2017 r. poz. 1844) oraz podlegającym reżimowi Ustawy z dnia 14 czerwca 1960 r. Kodeks postępowania administracyjnego (Dz. U. z 2017 r. poz. 1257).
W tym miejscu przekazuję, że w Ministerstwie Zdrowia toczyły się postępowania w sprawie objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny zbytu leku Soliris w ramach dwóch programów lekowych: „Leczenie nocnej napadowej hemoglobinurii (PNH) (ICD-10 D59.5)” „Leczenie atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS) (ICD-10 D 59.3)”. Minister Zdrowia, mając na uwadze istotność stanu klinicznego pacjentów cierpiących na PNH i aHUS oraz dążąc do zrównania możliwości terapeutycznych również dla pacjentów cierpiących na choroby ultra rzadkie, pozytywnie odniósł się do objęcia refundacją leku Soliris.
Wydanie decyzji w powyższych sprawach skutkuje umieszczeniem na liście leków refundowanych leku Soliris od dnia 1 stycznia 2018 r. a tym samym zapewnienie skutecznego leczenia dla pacjentów chorych na nocną napadową hemoglobinurię oraz atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy
Treść powyższych programów lekowych została opublikowana w Obwieszczeniu Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych z dnia 21 grudnia 2017 r., obowiązującym od dnia 1 stycznia 2018 r.
Należy rozszerzyć, że aktualnie w Ministerstwie Zdrowia trwają prace nad dokumentem pn. „Plan dla chorób rzadkich. Działania operacyjne na lata 2017 – 2019”, który kładzie nacisk na tworzenie sieci referencyjnych dla poszczególnych chorób lub grup chorób. Wytyczenie kierunków zmiany organizacji opieki na pacjentami cierpiącymi na choroby rzadkie jest jednym z podstawowych założeń planu. Skrócenie czasu do postawienia diagnozy i wyeliminowanie tzw. „odysei diagnostycznej” zostało przedstawione jako jeden z celów do osiągnięcia w ramach planu dla Chorób Rzadkich.
Należy wyjaśnić, że projekt dokumentu „Plan dla chorób rzadkich. Działania operacyjne na lata 2017 – 2019”, ma na celu całościowe uregulowanie wsparcia dla osób cierpiących na choroby rzadkie oraz ich rodzin. Dokument określa zadania wraz z harmonogramem ich realizacji. Trzeba ponadto zauważyć, że projekt planu nie jest ograniczony do kilku wybranych chorób, ale dotyczy wszystkich chorób, które spełniają kryteria chorób rzadkich.
Trzeba dodać, że w sierpniu bieżącego roku projekt rzeczonego dokumentu został przyjęty przez kierownictwo Ministerstwa Zdrowia. Aktualnie projekt dokumentu jest już po konsultacjach wewnętrznych i trwają intensywne prace merytoryczne w przedmiocie analizy zgłoszonych uwag. Należy wskazać, że przedmiotowy plan stanowić będzie fundament do dalszych prac międzyresortowych, z udziałem m.in. specjalistów oraz organizacji pacjentów.
Z poważaniem,
Z upoważnienia
MINISTRA ZDROWIA
PODSEKRETARZ STANU
Marcin Czech