Interpelacja w sprawie procedury dopuszczenia do obrotu w Polsce, przydatnego w leczeniu SMA leku o nazwie nusinersen/spinraza i umieszczenia go na liście leków refundowanych.

Interpelacja w sprawie procedury dopuszczenia do obrotu w Polsce, przydatnego w leczeniu SMA leku o nazwie nusinersen/spinraza i umieszczenia go na liście leków refundowanych.

W dniu 27 lipca 2018 roku Poseł Małgorzata Zwiercan wystosowała interpelację do Ministra Zdrowia Pana Łukasza Szumowskiego w sprawie procedury dopuszczenia do obrotu w Polsce, przydatnego w leczeniu SMA leku o nazwie nusinersen/spinraza i umieszczenia go na liście leków refundowanych.

 

Szanowny Panie Ministrze,

 

Nusinersen jest pierwszym lekiem działającym na przyczynę rozwoju SMA i ma wskazanie do stosowania we wszystkich typach tej choroby, i to zarówno zdiagnozowanych wcześnie, jeszcze przed wystąpieniem objawów, jak i u chorych, którzy już cierpią na SMA.

Jak podają różne źródła, schorzenie nerwowo-mięśniowe o podłożu genetycznym czyli rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest najczęstszą genetycznie uwarunkowaną przyczyną śmierci niemowląt i małych dzieci. W SMA obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za pracę mięśni, wskutek czego mięśnie ciała słabną i stopniowo ulegają zanikowi. Pierwsze objawy zwykle pojawiają się nagle, a stan chorego pogarsza się gwałtownie. Szybkiemu osłabieniu ulegają mięśnie kończyn, tułowia, płuc i przełyku, co zazwyczaj prowadzi do niewydolności oddechowej i utraty przełykania.

W dniu 30 maja 2017 r. Komisja Europejska podjęła decyzję w sprawie wydania pozwolenia na wprowadzenie do obrotu sierocego produktu leczniczego stosowanego u ludzi Spinraza (nusinersen) na mocy rozporządzenia (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest ważne na terenie wszystkich państw członkowskich Unii Europejskiej.

Lek ten od grudnia 2016 r. jest produkowany w USA,  a od czerwca 2017 r. także w Unii Europejskiej.

Pomimo, iż w innych krajach UE dzieci chore na SMA mają już możliwość bezpłatnego leczenia lekiem  o nazwie nusinersen/spinraza, w naszym kraju niestety lek ten jest niedostępny, bo w dalszym ciągu nie znajduje się na liście leków refundowanych.

W Polsce lek nusinersen – jak twierdzą rodzice 23- miesięcznego dziecka, którzy zwrócili się do mnie o pomoc w tej sprawie – uzyskał pozytywne opinie m.in. Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

W związku z powyższym proszę o odpowiedzi na następujące pytania:

 

 

  1. Na jakim etapie są prace nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich?
  2. Czy ministerstwo planuje i jeżeli tak to kiedy wprowadzenie w Polsce procedury leczenia SMA lekiem o nazwie nusinersen/spinraza?

 

 

Z poważaniem

Poseł Małgorzata Zwiercan

 

Ta strona używa ciasteczek Więcej informacji

The cookie settings on this website are set to "allow cookies" to give you the best browsing experience possible. If you continue to use this website without changing your cookie settings or you click "Accept" below then you are consenting to this.

Close