Interpelacja w sprawie procedury dopuszczenia do obrotu w Polsce, przydatnego w leczeniu SMA leku o nazwie nusinersen/spinraza i umieszczenia go na liście leków refundowanych.

Interpelacja w sprawie procedury dopuszczenia do obrotu w Polsce, przydatnego w leczeniu SMA leku o nazwie nusinersen/spinraza i umieszczenia go na liście leków refundowanych.

W dniu 27 lipca 2018 roku Poseł Małgorzata Zwiercan wystosowała interpelację do Ministra Zdrowia Pana Łukasza Szumowskiego w sprawie procedury dopuszczenia do obrotu w Polsce, przydatnego w leczeniu SMA leku o nazwie nusinersen/spinraza i umieszczenia go na liście leków refundowanych.

 

Szanowny Panie Ministrze,

 

Nusinersen jest pierwszym lekiem działającym na przyczynę rozwoju SMA i ma wskazanie do stosowania we wszystkich typach tej choroby, i to zarówno zdiagnozowanych wcześnie, jeszcze przed wystąpieniem objawów, jak i u chorych, którzy już cierpią na SMA.

Jak podają różne źródła, schorzenie nerwowo-mięśniowe o podłożu genetycznym czyli rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest najczęstszą genetycznie uwarunkowaną przyczyną śmierci niemowląt i małych dzieci. W SMA obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za pracę mięśni, wskutek czego mięśnie ciała słabną i stopniowo ulegają zanikowi. Pierwsze objawy zwykle pojawiają się nagle, a stan chorego pogarsza się gwałtownie. Szybkiemu osłabieniu ulegają mięśnie kończyn, tułowia, płuc i przełyku, co zazwyczaj prowadzi do niewydolności oddechowej i utraty przełykania.

W dniu 30 maja 2017 r. Komisja Europejska podjęła decyzję w sprawie wydania pozwolenia na wprowadzenie do obrotu sierocego produktu leczniczego stosowanego u ludzi Spinraza (nusinersen) na mocy rozporządzenia (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest ważne na terenie wszystkich państw członkowskich Unii Europejskiej.

Lek ten od grudnia 2016 r. jest produkowany w USA,  a od czerwca 2017 r. także w Unii Europejskiej.

Pomimo, iż w innych krajach UE dzieci chore na SMA mają już możliwość bezpłatnego leczenia lekiem  o nazwie nusinersen/spinraza, w naszym kraju niestety lek ten jest niedostępny, bo w dalszym ciągu nie znajduje się na liście leków refundowanych.

W Polsce lek nusinersen – jak twierdzą rodzice 23- miesięcznego dziecka, którzy zwrócili się do mnie o pomoc w tej sprawie – uzyskał pozytywne opinie m.in. Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

W związku z powyższym proszę o odpowiedzi na następujące pytania:

 

 

  1. Na jakim etapie są prace nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich?
  2. Czy ministerstwo planuje i jeżeli tak to kiedy wprowadzenie w Polsce procedury leczenia SMA lekiem o nazwie nusinersen/spinraza?

 

 

Z poważaniem

Poseł Małgorzata Zwiercan

 

 

 

29 października 2018 r. Poseł Małgorzata Zwiercan otrzymała odpowiedź na swoja interpelację w sprawie refundacji leku Spinraza (nusinersen) w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni.

 

Kwestie związane z refundacją leków reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2017 r., poz. 1844, z późn. zm.), zwana dalej „ustawą o refundacji”.

Wszczęcie działań mających na celu objęcie refundacją leku wymaga złożenia wniosku o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu. Zgodnie z art. 2 pkt 27 ustawy o refundacji wnioskodawcą w tej sprawie może być podmiot odpowiedzialny, przedstawiciel podmiotu odpowiedzialnego lub podmiot uprawniony do importu równoległego w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne.

W dniu 2 sierpnia 2017 r. do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją leku Spinraza w ramach programu lekowego „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni (ICD-10: G12.0, G12.1)”.

Minister Zdrowia wydaje decyzję administracyjną dotyczącą refundacji leku mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, uwzględniając następujące kryteria:

1)         stanowisko Komisji Ekonomicznej;

2)         rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji;

3)         istotność stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją;

4)         skuteczność kliniczną i praktyczną;

5)         bezpieczeństwo stosowania;

6)         relację korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania;

7)         stosunek kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym;

8)         konkurencyjność cenową;

9)         wpływ na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i świadczeniobiorców;

10)       istnienie alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania;

11)       wiarygodność i precyzję oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10;

12)       priorytety zdrowotne określone w przepisach wydanych na podstawie art. 31a ust. 2 ustawy o świadczeniach;

13)       wysokość progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ust. 1 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego produktu krajowego brutto, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu – koszt uzyskania dodatkowego roku życia

– biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek.

Po ocenie formalno-prawnej i uzgodnieniu treści programu lekowego, wniosek został skierowany do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) w celu opracowania analizy weryfikacyjnej Agencji, stanowiska Rady Przejrzystości i rekomendacji Prezesa Agencji.

W rekomendacji nr 21/2018 z dnia 16 marca 2018 r. Prezes Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Spinraza (nusinersenum), roztwór do wstrzykiwań, 12mg, 1 fiol. 5 ml w ramach programu lekowego „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni (ICD-10: G12.0, G12.1)”, pod warunkiem pogłębienia instrumentu dzielenia ryzyka (RSS) poprzez obniżenie ceny zbytu netto produktu leczniczego oraz wprowadzenie dodatkowych mechanizmów: cappingu oraz mechanizmu bazującego na wynikach terapii.

Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, dostępne dowody naukowe oraz wyniki przeprowadzonych analiz, uważa objęcie refundacją wnioskowanego produktu leczniczego za zasadne, jednak należy mieć również na uwadze ograniczenia związane z przedstawionymi oszacowaniami.

Analiza kliniczna pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu I została przeprowadzona na podstawie randomizowanego badania ENDEAR, natomiast u pacjentów z typem II i III na podstawie randomizowanego badania CHERISH. Do analizy włączono również jednoramienne badanie II fazy, NURTURE, w ramach którego stosowano nusinersen w populacji pacjentów bezobjawowych z genetycznie potwierdzonym rdzeniowym zanikiem mięśni.

Włączone badania ENDEAR oraz CHERISH potwierdzają skuteczność oraz korzystny profil bezpieczeństwa stosowania nusinersenu w rdzeniowym zaniku mięśni, jednakże badania odnoszą się jedynie do rdzeniowego zaniku mięśni typu I, II oraz III, nie uwzględniając typu 0 oraz IV choroby. Ponadto, identyfikowana jest różna liczba kopii genu SMN2 w populacjach, u których badania genetyczne potwierdziły występowanie mutacji SMN1, natomiast włączone do analizy badania nie uwzględniają populacji, w której występuje inna ilość kopii genu SMN2 niż 2 lub 3. Poza ograniczeniem odnoszącym się do niepełnego odzwierciedlenia w badaniach całej populacji docelowej proponowanego programu lekowego, należy mieć na uwadze brak danych długookresowych w kontekście skuteczności i bezpieczeństwa ocenianej terapii. Maksymalny okres obserwacji wynosił w badaniach randomizowanych 15 miesięcy, natomiast z charakteru przebiegu choroby wynika, że terapia miałaby być stosowana przez pacjentów dożywotnio.

Analiza wpływu na budżet, nawet po uwzględnieniu proponowanego instrumentu dzielenia ryzyka, wskazała na znaczne obciążenie budżetu płatnika publicznego, biorąc pod uwagę rozmiar populacji, którą obejmowałby wnioskowany program. Wynika z niej, że zwiększenie wydatków płatnika publicznego sięgnęłoby rzędu kilkuset milionów złotych (przy uwzględnieniu RSS).

W związku z bardzo wysokimi kosztami jednostkowymi proponowany przez wnioskodawcę RSS nie zapewnia efektywności kosztowej oraz nie zabezpiecza wydatków płatnika w związku z rozrostem wielkości populacji docelowej. W związku z powyższym wymagane jest pogłębienie instrumentu, aby w większym stopniu wnioskodawca odpowiadał za ryzyko finansowe związane z ewentualną pozytywną decyzją refundacyjną. Prezes Agencji popiera sugestię Rady Przejrzystości co do zmiany zakresu instrumentu dzielenia ryzyka, w której proponowane jest obniżenie ceny zbytu netto produktu leczniczego oraz wprowadzenie dodatkowych mechanizmów dzielenia ryzyka, tj. mechanizmu bazującego na wynikach/efektach zdrowotnych oraz cappingu. Mechanizm wynikowy miałby polegać na pokryciu kosztów finansowania leku w grupie osób leczonych, u których nie wystąpiła poprawa o co najmniej 1 punkt, w stosunku do wartości początkowych w skalach stosowanych w ocenie postępu lub regresji choroby, utrzymująca się w dwóch kolejnych badaniach realizowanych co 4 miesiące. Mechanizm cappingu miałby polegać na ustaleniu progu kosztów poniesionych przez płatnika publicznego, powyżej którego wnioskodawca finansowałby leczenie pacjentów.

Rekomendacja została opublikowana na stronie internetowej Agencji:

http://bipold.aotm.gov.pl/assets/files/zlecenia_mz/2017/191/REK/RP_21_2018_Spinraza_TN.pdf

Należy wskazać, że obecnie postępowanie wciąż jest na etapie negocjacji cenowych z Komisją Ekonomiczną.

Minister Zdrowia, mając na uwadze ww. kryteria art. 12 ustawy o refundacji, podejmie decyzję w sprawie objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny zbytu ww. leku. Do czasu zakończenia postępowania nie wiadomo czy i w jakim zakresie lek będzie refundowany. Zgodnie z przepisami ustawy o refundacji postępowanie tego typu (wniosek o objęcie refundacją nowej cząsteczki w ramach programu lekowego) trwa do 240 dni. Jeżeli lek zostanie objęty refundacją w ramach programu lekowego (a tej kategorii dostępności dotyczy wniosek), wówczas dla pacjentów zakwalifikowanych do programu będzie dostępny bezpłatnie.

Oprócz powyższego informuję, że aktualnie lek Spinraza może podlegać finansowaniu ze środków publicznych w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Procedura ta określona jest ustawą z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2017 r. poz. 1938, z późn. zm.) i  obowiązuje od dnia 23 lipca 2017 r.

Zgodnie z art. 47d ust. 1 powyższej ustawy, w przypadku, w którym istnieje  uzasadniona i wynikająca ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej potrzeba zastosowania u indywidualnego pacjenta leku, który nie jest finansowany ze środków publicznych w danym wskazaniu, jeżeli jest to niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia pacjenta we wskazaniu występującym u jednostkowych pacjentów, a zostały już wyczerpane wszystkie możliwe do zastosowania w tym wskazaniu dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych, Minister Zdrowia w drodze decyzji administracyjnej może wydać zgodę na pokrycie kosztów wnioskowanego leku w ramach RDTL. Postępowanie o pokrycie kosztów leku w ramach RDTL prowadzone jest na wniosek świadczeniodawcy, tj. podmiotu posiadającego w dniu złożenia wniosku prawo do udzielania świadczeń opieki zdrowotnej w zakresie leczenia szpitalnego. Szczegółowe zasady składania wniosku oraz niezbędne elementy wniosku określa art. 47 e ust. 1 i 2 ustawy o świadczeniach. Ustawowy termin na rozpatrzenie sprawy wynosi 14 dni od daty złożenia przez świadczeniodawcę kompletnego wniosku. W toku prowadzonego postępowania administracyjnego, Minister Zdrowia, w przypadku gdy koszt terapii przekracza ¼ produktu krajowego brutto na jednego mieszkańca Minister Zdrowia ma obowiązek wystąpić do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (zwanej dalej Agencją) o wydanie opinii w sprawie zasadności finansowania wnioskowanego leku w ramach RDTL. W przypadku leku Spinraza w dniu 22 listopada 2017 r. Minister Zdrowia zwrócił się do Agencji o zbadanie zasadności finansowania ww. leku ze środków publicznych  w ramach RDTL we wskazaniu rdzeniowy zanik mięśni typ I (ICD-10: G12.0). W dniu 21 grudnia 2017 r. Agencja wydała pozytywną opinię w przedmiotowej sprawie, co stworzyło Ministrowi Zdrowia możliwość wydawania zgód na pokrycie kosztów przedmiotowego leku w ramach RDTL.

http://bipold.aotm.gov.pl/assets/files/zlecenia_mz/2017/185/REK/Rdtl_19_2017_Spinraza.pdf

Jednocześnie należy zaznaczyć, że koszt leku pokrywany jest przez świadczeniodawcę z puli środków przekazywanych świadczeniodawcy przez Narodowy Fundusz Zdrowia na udzielanie świadczeń opieki szpitalnej.

Oprócz powyższego należy wskazać, że trwają prace nad dokumentem „Plan dla chorób rzadkich. Działania operacyjne na lata 2018 – 2020”, określającym zadania wraz
z harmonogramem ich realizacji. Proponowane rozwiązania mają na celu ułatwienie dostępu do kompetentnej i kompleksowej opieki medycznej, poprzez:

  • poprawę opieki zdrowotnej oraz wzmocnienie systemu wsparcia społecznego
    dla osób z chorobami rzadkimi i ich rodzin;
  • stworzenie systemu monitorowania epidemiologii, diagnostyki i terapii chorób rzadkich;
  • określenie warunków realizacji świadczeń, w tym ośrodków referencyjnych
    oraz centrów wiedzy eksperckiej, zabezpieczających opiekę medyczną pacjentom z chorobami rzadkimi;
  • poprawę diagnostyki chorób rzadkich.

Dokument został przekazany do zaopiniowania przez środowisko pacjentów.
Po zgłoszonych uwagach, obecnie trwają prace wewnętrzne i analizy przedmiotowego Planu i zgłoszonych uwag.

Jednocześnie uprzejmie informuję, iż jako kolejny krok rozważane jest powołanie Zespołu ds. chorób rzadkich. W jego składzie z pewnością znajdą się przedstawiciele innych resortów oraz środowisk pacjentów, związanych z tematyką chorób rzadkich,
co w konsekwencji pozwoli na wypracowanie rozwiązań również z zakresie wsparcia socjalnego dla osób z chorobami rzadkimi i ich rodzin. Odnosząc się do kwestii dotyczącej „Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich”, uprzejmie informuję, iż podejmowane są działania mające na celu przygotowanie ww. dokumentu.

Ministerstwo Zdrowia dokłada wszelkich starań, aby sprostać oczekiwaniom wszystkich grup chorych w Polsce. Konstruktywny dialog jest zawsze pomocny w podejmowaniu decyzji dotyczących systemu ochrony zdrowia. Działając w ramach obowiązujących przepisów prawnych oraz starannie równoważąc interesy wszystkich grup pacjentów partycypujących w refundacji, a także kładąc szczególny nacisk na dbanie o dyscyplinę finansów publicznych podejmowane są wielokierunkowe działania celem udostępniania pacjentom wielu opcji terapeutycznych. Dobro osób chorych na choroby rzadkie jest dla Ministra Zdrowia bardzo ważne i podejmowane są wysiłki, by także i tej grupie pacjentów zagwarantować należyte leczenie oraz dostęp do leków.

 

         Z poważaniem,

                                                                                        Z upoważnienia

       MINISTRA ZDROWIA

    PODSEKRETARZ STANU

             Marcin Czech

Ta strona używa ciasteczek Więcej informacji

The cookie settings on this website are set to "allow cookies" to give you the best browsing experience possible. If you continue to use this website without changing your cookie settings or you click "Accept" below then you are consenting to this.

Close