13 lutego 2019 r. Poseł Małgorzata Zwiercan wraz z innymi Posłami wystosowała interpelację w sprawie leczenia zespołu pęcherza nadreaktywnego
Szanowny Panie Ministrze,
Zespół pęcherza nadreaktywnego tworzy zespół objawów, którego elementem są parcia naglące, przebiegające z nietrzymaniem moczu, którym towarzyszy częstomocz dzienny i/lub nokturia. W efekcie tej niesprawności chory nie ma wpływu na częstotliwość oddawania moczu i jego ilość. Choroba ta dotyczy prawie 20% kobiet w Polsce. Zgodnie w wytycznymi lekarskimi należy ją leczyć w pierwszej kolejności za pomocą farmakoterapii.
Mimo, iż Rada Przejrzystości (stanowisko nr 119/2018 z dnia 19 listopada 2018 r.) a następnie Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznej i Taryfikacji (rekomendacja nr 117/2018 z dnia 23 listopada 2018 r.) uznali za zasadne objęcie refundacją substancji mirabegron w drugiej linii leczenia zespołu pęcherza nadreaktywnego, to w dalszym ciągu nie znalazła się ona na liście leków refundowanych. Jest to lek mający całkowicie inny mechanizm działania i objawiający się mniejszymi skutkami ubocznymi niż dostępne obecnie w refundacji leki antycholinergiczne.
Od 2011 roku na liście leków refundowanych znajdują się jedynie dwie substancje – solifenacyna i tolterodyna. Natomiast na świecie w ramach refundacji dostępnych jest wiele innych leków, takich jak np. mirabegron, darifenacyna, fesoterodyna, desmopresyna czy oksybutynina. Biorąc pod uwagę fakt, że podatność na występowanie działań ubocznych zależy od indywidualnych predyspozycji, na świecie oferuje się szeroką listę leków umożliwiający chorym dostęp a lekarzom wybór z wielu refundowanych substancji leczniczych. Według danych World Federation of Incontinence Patients (WFIP), w krajach ościennych (Czechy, Węgry, Słowacja, Niemcy), w ramach refundacji dostępnych jest 4-6 substancji medycznych o różnych mechanizmach działania, w tym wspomniany już wyżej mirabegron. Eksperci w Polsce i na świecie od wielu lat podkreślają, że terapia farmakologiczna w tym schorzeniu ma charakter wybitnie indywidualny. Dlatego kluczowy jest szeroki dostęp do leków, gdyż tylko w ten sposób lekarz może dobrać odpowiedni lek do indywidualnej osoby. Organizacje propacjenckie są zaniepokojone także tym, że w opinii Rady Przejrzystości nr 89/2018 z dnia 23 kwietnia 2018 r. w sprawie efektywności oraz przygotowania danych do rankingu produktów leczniczych w populacji osób powyżej 75 roku życia w kategoriach 75.2 (75.2, Leki urologiczne stosowane w nietrzymaniu moczu – solifenacyna, tolterodyna), Rada uznała problem zdrowotny, jakim jest nietrzymanie moczu za bardzo istotny, ale wskazanie refundacyjne, w odniesieniu do którego Rada rozpatrywała skuteczność wymienionych wyżej preparatów – czyli nadreaktywność pęcherza moczowego – za umiarkowanie istotny. W opinii organizacji pozarządowych zajmujących się tym problemem, zespół pęcherza nadreaktywnego powinien być uznany za problem zdrowotny co najmniej równie istotny co nietrzymanie moczu.
W związku z powyższym zwracam się do Pana Ministra z pytaniem:
- Czy i kiedy chorzy mogą spodziewać się objęcia refundacją substancji mirabegron w drugiej linii leczenia zespołu pęcherza nadreaktywnego?
18 marca 2019 r. Poseł Małgorzata Zwiercan oraz pozostali Posłowie otrzymali odpowiedź w sprawie interpelacji dotyczącej możliwości
objęcia refundacją nowych substancji czynnych w leczeniu pęcherza nadreaktywnego.
Na wstępie należy wskazać, iż Minister Zdrowia działa wyłącznie w ramach obowiązującego prawa. Procedurę obejmowania refundacją nowych leków szczegółowo reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2017 r. poz. 1844, z późn. zm.), zwana dalej „ustawą o refundacji”.
Należy wyjaśnić, że w obowiązującym stanie prawnym, objęcie leku refundacją, wymaga złożenia przez podmiot odpowiedzialny (producenta, importera leku), odpowiedniego wniosku, który określony jest w art. 24 ust. 1 pkt. 1 ww. ustawy. Obecność produktu
leczniczego na wykazie refundacyjnym wymaga zarówno złożenia wniosku, jak i dokonania jego oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, zwaną dalej „Agencją”. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia urzędowej ceny zbytu, poziomu odpłatności oraz wskazania, w którym lek ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 ustawy o refundacji, Minister Zdrowia podejmuje decyzje o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we wnioskowanym wskazaniu. Z powyższego wynika zatem, iż objęcie leku refundacją wymaga przeprowadzenia wieloetapowego postępowania administracyjnego.
Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji postępowanie administracyjne w sprawie objęcia refundacją może być procedowane do 180 dni, z tym, że w przypadku konieczności uzupełnienia danych niezbędnych do rozpatrzenia złożonego przez podmiot
odpowiedzialny wniosku, bieg tego terminu ulega zawieszeniu do dnia otrzymania uzupełnienia danych albo do dnia upływu terminu uzupełnienia wniosku. Dodatkowo, należy wskazać, iż zgodnie z art. 98 § 1 ustawy z dnia 14 czerwca 1960 r. Kodeks
postępowania administracyjnego (Dz. U. z 2018 r. poz. 2096, z późn. zm.), na wniosek strony, na której żądanie postępowanie zostało wszczęte, organ administracji publicznej może zawiesić postępowanie. W trakcie zawieszenia organ nie podejmuje żadnych
czynności związanych z przedmiotowym postępowaniem.
Mając na względzie powyższe regulacje prawne oraz fakt, iż zgodnie z treścią Obwieszczenia Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej produkty lecznicze zawierające fesoterodinę, darifenacynę, mirabegron, desmopresynę i oksybutyninę są dopuszczone są do obrotu na terenie Rzeczypospolitej Polskiej, procedura mająca na celu objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leków zawierających ww. substancje czynne zostanie uruchomiona po wpłynięciu
kompletnych wniosków. Wnioski będą procedowane zgodnie z regulacjami zawartymi w ustawie o refundacji.
Minister Zdrowia rozpatrywał wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Betmiga (mirabegron). W toku postępowania Prezes Agencji wydał pozytywną rekomendację nr 244/2014 w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Betmiga (mirabegron) we wskazaniu: II linia farmakologicznego leczenia objawów zespołu pęcherza nadreaktywnego u dorosłych chorych, uprzednio leczonych lekami antymuskarynowymi. Prezes Agencji podkreślił również, iż aktualna propozycja cenowa wnioskodawcy skutkuje wysokim obciążeniem budżetu płatnika publicznego z tytułu refundacji leku i jest nieadekwatna do uzyskiwanych efektów terapii. Ponadto Prezes jest zdania, że koszt wnioskowanej terapii nie powinien znacząco odbiegać od kosztów terapii pierwszej linii leczenia, w szczególności terapii solifenacyną oraz istnieje potrzeba pogłębienia instrumentu podziału ryzyka. Po uzyskaniu Rekomendacji Prezesa Agencji
wniosek w następnej kolejności podlegał negocjacjom cenowym między Wnioskodawcą a Komisją Ekonomiczną. W efekcie przebytych negocjacji została podjęta uchwała, w której Komisja Ekonomiczna uznała proponowany przez Wnioskodawcę poziom ceny
za nieodpowiedni. Następnie, w oparciu o art. 12 ustawy o refundacji, Minister Zdrowia podjął negatywną decyzję administracyjną w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego w II linii leczenia objawów zespołu pęcherza nadreaktywnego.
Do Ministra Zdrowia został złożony wniosek o ponowne rozpatrzenie sprawy dotyczącej objęcia refundacją produktu leczniczego Betmiga (mirabegron). W II instancji Minister Zdrowia utrzymał w mocy rozstrzygnięcie w zakresie odmowy objęcia refundacją
i ustalenia urzędowej ceny zbytu.
Dnia 27 czerwca 2018 r. do Ministra Zdrowia został złożony nowy wniosek o objęcie refundacją leku Betmiga (mirabegron) w ramach listy aptecznej we wskazaniu: II linia farmakologicznego leczenia objawów zespołu pęcherza nadreaktywnego u dorosłych
chorych uprzednio leczonych lekami antymuskarynowymi. Prezes Agencji wydał w przedmiotowej sprawie Rekomendację nr 117/2018 z dnia 23 listopada 2018 r., w której rekomenduje objęcie refundacją produktu Betmiga (mirabegronum) we wnioskowanym wskazaniu pod warunkiem znacznego obniżenia ceny leku i pogłębienia mechanizmu dzielenia ryzyka. Aktualnie sprawa jest na etapie negocjacji cenowych z Komisją Ekonomiczną. Po zakończonym procesie negocjacyjnym Komisja Ekonomiczna wyda uchwałę w przedmiotowej sprawie, która zostanie przekazana Ministrowi Zdrowia. Zakończeniem procesu administracyjnego będzie wydanie decyzji
o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku Betmiga (mirabegronum). Ponadto, dnia 22 grudnia 2017 r. do Ministerstwa Zdrowia został złożony wniosek o objęcie refundacją leku Noqturina (desmopressinum) we wskazaniu: objawowe leczenie nokturii spowodowanej idiopatycznym nocnym wielomoczem u dorosłych. W przedmiotowej sprawie Prezes Agencji wydał negatywną Rekomendację nr 113/2018
z dnia 15 listopada 2018 r. W uzasadnieniu wskazano na możliwe korzyści ze stosowania wnioskowanej technologii medycznej w redukcji liczby mikcji nocnych.
Zaznaczono jednak, iż najlepsze leczenie objawowe również prowadzi do znacznej redukcji liczby nocnych mikcji. W zakresie bezpieczeństwa terapia desmopresyną wiązała się z wyższą szansą wystąpienia hiponatremii, która w ocenianym przypadku jest zdarzeniem niepożądanym szczególnego zainteresowania. Ponadto przeprowadzona przez wnioskodawcę analiza kliniczna charakteryzowała się licznymi ograniczeniami. Również analiza ekonomiczna posiada wiele ograniczeń m.in. przyjęcie w analizie większego ryzyko zgonu u pacjentów ogółem z co najmniej 3 epizodami nokturii, przy czym wyniki badania wskazują, że ryzyko to jest istotnie statystycznie wyższe jedynie w grupie mężczyzn. Ponadto w ramach analizy nie uwzględniono obniżenia jakości życia związanej z wystąpieniem hiponatremii u pacjentów stosujących desmopresynę. Dodatkowo w ramach analizy wnioskodawca uwzględnił zależność
między liczbą mikcji w nocy a ryzykiem upadku oraz urazu z nim związanego. Głównym ograniczeniem powyższej zależności jest fakt, iż nie została ona wykazana w badaniach leku Noqturina, stąd brak jest bezpośrednich dowodów na wpływ desmopresyny na
zmniejszenie liczby upadków i urazów. Natomiast istotnym ograniczeniem oszacowań wpływu na budżet płatnika jest liczebność populacji docelowej, która jest trudna do określenia ze względu na brak jednoznacznych kryteriów rozpoznania idiopatycznej poliurii nocnej.
Aktualnie wniosek w sprawie objęcia refundacją leku Noqturina (desmopressinum) został zawieszony na wniosek podmiotu odpowiedzialnego. Należy zaznaczyć, iż w czasie zawieszenia postępowania administracyjnego Organ nie podejmuje żadnych czynności związanych z przedmiotowym postępowaniem.
W kwestii pozostałych substancji stosowanych w leczeniu pęcherza nadreaktywnego, należy wskazać, iż do Ministra Zdrowia nie wpłynął dotychczas odpowiedni wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku.
Z poważaniem
z upoważnienia Ministra Zdrowia
Maciej Miłkowski
Podsekretarz Stanu